¡Un Nobel de Química por las tijeras de ADN!

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¿Te imaginas un par de tijeras tan pequeñas que puedan cortar el ADN, los componentes básicos de todas las células?

Esta innovadora tecnología, conocida como CRISPR-Cas9, le ha valido a la microbióloga francesa Emmanuelle Charpentier y a la profesora estadounidense Jennifer A. Doudna el Premio Nobel de Química 2020. ¡Este histórico anuncio también marca la primera vez que dos mujeres reciben el premio!

Echemos un vistazo más de cerca al descubrimiento de CRISPR y cómo el dúo hizo posible la edición de genes.

¡Pista de las bacterias!

En 1987, el biólogo molecular japonés Yoshizumi Ishino y su equipo estaban examinando la bacteria E. coli cuando descubrieron secuencias de ADN peculiares. Las secuencias se repitieron en patrones regulares y fueron espaciadas por otras secuencias de ADN únicas. Piense en ello como una palabra fija que aparece después de cada oración única en un párrafo.

Estas secuencias repetibles fueron denominadas CRISPR (abreviatura de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) por el biólogo molecular español Francisco Mojica, quien las estudió extensamente desde la década de 1990 hasta principios de 2005.

El equipo de Mojica también descubrió que las secuencias de ADN únicas entre CRISPR eran de hecho material genético de virus que atacaron a las bacterias. Supusieron que después de soportar un ataque, las bacterias estaban cortando el ADN viral y almacenándolo en la memoria; de esa manera, la próxima vez que sean atacadas, pueden reconocer y desarmar el virus de inmediato. ¡Este fue un gran avance en la comprensión

! Creando unas tijeras genéticas!

Charpentier y su equipo habían estado estudiando una bacteria mortal que causa amigdalitis (Streptococcus pyogenes) a principios de la década de 2000. Descubrió una nueva variante de ARN en las bacterias: el ARN son moléculas que usan las instrucciones del ADN en las células para construir proteínas. Y lo que es más importante, ¡estos ARN (llamados tracrRNA) coincidían con las secuencias CRISPR normales!

Charpentier sabía que estaba en algo, pero necesitaba asociarse con un experto en ARN. Fue entonces cuando se acercó a Doudna, quien de forma independiente había estado estudiando el mecanismo CRISPR y los dos decidieron colaborar.

Charpentier y Doudna descubrieron que al combinar el ARNtracr y una proteína Cas9, las bacterias podían cortar el ADN viral. ¡Habían descubierto un par de tijeras genéticas de origen natural! Afinaron su hallazgo para que la tecnología pudiera usarse para cortar todo tipo de genes, no solo los virales.

Este desarrollo no tuvo precedentes, ya que era la primera vez que el empalme genético, una tarea que inicialmente requería mucho tiempo, se podía realizar de forma rápida y precisa. El dúo publicó sus hallazgos en un artículo de Science, que sería citado más de 6000 veces, y continuará inspirando más investigaciones utilizando la nueva tecnología.

 Lo bueno y lo malo

El potencial de CRISPR es prácticamente ilimitado y los científicos están realizando investigaciones para curar trastornos genéticos como la anemia de células falciformes, diseñando cultivos alimentarios sostenibles y descubriendo nuevas terapias para el cáncer, entre otros.

Esta tecnología también presenta serios problemas éticos si no se regula. En 2018, el investigador chino He Jiankui anunció que había usado CRISPR para alterar genéticamente embriones humanos para hacerlos inmunes al VIH. Se había hecho la prueba en siete parejas en las que el padre estaba infectado con el VIH sin el permiso de los padres, y había dado lugar al nacimiento de las gemelas Lulu y Nana.

Como resultado, el experimento fue denunciado a nivel mundial por sus claras violaciones de conducta ética, y el Dr. He fue condenado a tres años de cárcel. En respuesta a la controversia, Jennifer Doudna se pronunció sobre el potencial de esta tecnología, pero también instó a la comunidad científica a usarla de manera ética y responsable. Doudna también recomienda castigos para los infractores, como retirar fondos y retirar los privilegios de publicación.